Transplantace

Transplantace kostní dřeně (resp. převod kmenových buněk krvetvorby) je jedním ze způsobů léčby dětí se zhoubným onemocněním krvetvorby, selháním funkce kostní dřeně na základě získané či dědičné dispozice, s těžkou poruchou imunitního systému, nebo metabolizmu.

Nejčastěji (asi 65% výkonů) provádíme transplantaci u dětí s leukémií, která nereaguje dobře na léčbu nebo se znovu objevila po předchozí úspěšné chemoterapii. Pacientům se podávají zárodečné krvetvorné a imunitní buňky zdravého dárce, mluvíme o tzv. alogenní transplantaci. Dárcem může být rodinný příslušník (většinou vhodný sourozenec), nebo nepříbuzný dárce z registru.

U dětí se solidními nádory zpravidla neprovádíme alogenní transplantaci - převod vlastních kmenových buněk je přesto součástí léčby některých nádorů, typicky u neuroblastomu vysokého rizika. Obvykle se jedná o diagnózy, kde je nutné podat pacientovi natolik agresivní chemoterapii, že ta jeho krvetvorbu v kostní dřeni prakticky zlikviduje. Dítěti se proto před zahájením cytostatické léčby odebírají buňky krvetvorby, které se přirozeně vyskytují v kostní dřeni. Krátce se po stimulaci mohou vyskytovat i v periferní krvi, odkud je též můžeme získat (separací). Po absolvování agresivní chemoterapie jsou pacientovi aplikovány do krve jeho vlastní buňky krvetvorby (tzv. autologní transplantace).

Transplantací se léčí celá řada onemocnění:

alogenní transplantace:

  • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL)
  • Akutní myeloidní leukémie (AML)
  • Myelodysplastický syndrom (MDS)
  • Chronická myeloidní leukémie (CML)
  • Hodgkinův lymfom (HD)
  • Lymfom ne-Hodgkinova typu (NHL)
  • Idiopatická myelofibróza
  • Těžká získaná aplastická anémie (SAA)
  • Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID)
  • Chronická granulomatóza
  • Mukopolysacharidóza I. a VI. typu
  • Mukolipidóza
  • Adrenoleukodystrofie (COALD)
  • Wiskott-Aldrich syndrom
  • Kongenitální erytropoetická porfýrie
  • Maligní osteopetróza
  • Diamond-Blackfanova anémie
  • Fanconiho anémie se selháním krvetvorby či s progresí do leukémie
  • Konstituční anémie
  • Maligní infekční mononukleóza
  • Familiární hemofagocytující lymfohistiocytóza (FHL)
  • Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)
  • Systémová revmatoidní artritida, aj.

 

autologní transplantace:

  • Hodgkinův lymfom (HD)
  • Lymfom ne-Hodgkinova typu (NHL)
  • Wilmsův tumor
  • Ewingův sarkom (PNET)
  • Rhabdomyosarkom (RMS)
  • Retinoblastom
  • Neuroblastom, aj.

 

Výběr dárce

K úspěšné transplantaci musí mít dárce s pacientem co nejpodobnější tkáňový typ (soubor HLA znaků). Čím větší je rozdíl v HLA znacích dárce a příjemce (ideálně shoda v devíti či deseti znacích z celkem deseti testovaných), tím vyšší je u pacienta riziko komplikací. Vzhledem k dědičnosti tkáňových znaků je možné najít shodného dárce v pokrevním příbuzenstvu.

Pokud se ve vlastní rodině vhodný dárce nenajde (75-80% pacientů v rodině vhodného dárce nemá), je potřeba zahájit hledání nepříbuzného dárce v registrech dárců kostní dřeně v ČR, ale i v zahraničních evropských či zámořských registrech.

 

 

Před transplantací

Před vlastní transplantací musí pacient absolvovat celou řadu doplňujících vyšetření, která ozřejmí aktuální pacientův zdravotní stav, zejm. funkci jednotlivých orgánů.

Pacient následně podstoupí speciální léčebný režim, který zničí jeho stávající kostní dřeň a imunitní systém. Jedná se o podání velmi agresivní chemoterapie v průběhu několika dní (4-8), podle diagnózy je někdy doplněn i celotělovým ozařováním.

 

 

Den D

Vlastní převod kmenových buněk krvetvorby probíhá jako standardní transfúze. Převod trvá podle druhu podávaného štěpu několik minut (rozmražované štěpy) až řadu hodin a kmenové buňky jsou pacientovi aplikovány nitrožilně centrálním katétrem. Podání kmenových buněk zpravidla není bezprostředně provázeno žádnými komplikacemi. Pro úspěšnost transplantace jsou rozhodující nadcházející dny a týdny. Den transplantace je označován jako den 0, neboť následující dny se počítají jako D+1, D+2 atd.

 

 

Po transplantaci

Potransplantační období je náročná léčebná fáze, během které se darované buňky krvetvorby usídlí v těle pacienta. Po transplantaci je pacient ohrožen řadou toxických a infekčních komplikací, neboť jeho vlastní kostní dřeň byla zničena předtransplantačním režimem a nově darované buňky krvetvorby se teprve přihojují. Přihojení krvetvorby trvá obvykle 2-4 týdny, obnova imunitního systému ale trvá mnoho měsíců.

 

Na transplantační jednotce jsou pacienti hospitalizováni v chráněném prostředí řadu týdnů. Ale i po propuštění do domácí péče ještě není vyhráno. Krvetvorby může fungovat dobře, ale imunitní systém může poškozovat některé tkáně a orgány příjemce (reakce štěpu proti hostiteli) a nebo není ještě dostatečně silná a neumí chránit příjemce před závažnými i život ohrožujícími infekcemi plísněmi či viry. Především v průběhu prvních měsíců po transplantaci jsou proto pacienti velmi často vyšetřováni v ambulanci a někteří z nich z různých zdravotních důvodů potřebují znovu nemocniční péči. Přísnější hygienický režim u nekomplikovaných transplantací je zpravidla zapotřebí dodržovat minimálně půl roku po transplantaci.

Další informace naleznete na stránce edukace spolku Donor.

 

tým transplantační jednotky (2014)